Пациенты с редким генетическим заболеванием — муковисцидозом — оказались в опасной ситуации. Жизненно важный препарат «Трикафта», который доказал свою эффективность во всем мире, заменяют на новый аргентинский дженерик «Трилекса». О родителях и детях, которых лишают проверенного лечения, рассказываем подробнее.
О чем эта статья?
Что случилось?
Муковисцидоз — редкое генетическое заболевание, которое поражает легкие и другие органы. В последние годы жизнь пациентов существенно улучшилась благодаря препарату «Трикафта». Его назначение в России финансируется через фонд «Круг добра», созданный для поддержки пациентов с редкими заболеваниями. Однако в этом году на торги вышел новый дженерик «Трилекса», данных о клинических испытаниях которого практически нет, особенно в отношении детей.
Трикафта vs Трилекса. Почему это важно?
«Трикафта» — современный препарат, который действует на молекулярном уровне, улучшая функцию поврежденных белков CFTR. Это помогает стабилизировать состояние пациентов и снизить риски осложнений. Пациенты, которые годами принимали «Трикафту», говорят, что их состояние заметно улучшилось. Однако принудительная замена на «Трилексу» без медицинских показаний грозит серьезными последствиями:
- Ухудшение состояния здоровья. Отсутствие доказательной базы «Трилексы» вызывает сомнения в её эффективности.
- Прерывание лечения. Из-за задержки поставок препарата многие пациенты остались без лекарств, что может привести к тяжелым осложнениям.
- Недоверие к системе. Принудительная замена жизненно важных препаратов без достаточных обоснований снижает доверие родителей и пациентов к системе здравоохранения.
Что говорят врачи и родители?
Родители детей с муковисцидозом и пациентские сообщества уже начали пикеты и направили коллективные обращения в Министерство здравоохранения. Они требуют, чтобы закупки медикаментов основывались на их доказанной эффективности, а не только на стоимости.
Руководитель фонда «Круг добра» Александр Ткаченко заявил, что цена не должна быть решающим фактором, однако текущая ситуация говорит об обратном.
Появление дженериков в терапии муковисцидоза — важный шаг к доступности лечения, однако такие препараты должны пройти полные клинические испытания, чтобы гарантировать безопасность и результативность.
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ: Мама родила тройню, несмотря на муковисцидоз
